Новая терапия помогла в лечении лейкоза

Пациенты страдали острым лимфобластным лейкозом Т-клеточного происхождения — редкой формой ракового заболевания крови, возникающей вследствие неконтролируемого роста Т-клеток иммунной системы. Они не реагировали на традиционные способы лечения, поэтому врачи решились применить экспериментальный метод модификации донорских Т-клеток, превративших их в оружие против опухолевых.

Метод называется BE-CAR7 и представляет собой высокоточный инструмент изменения отдельных частей ДНК — своего рода инструкции для всех клеток тела. Изменение всего одной «буквы» (из так называемой базы ДНК) способно изменить работу гена.

Ученые провели три индивидуальных коррекции базового состава ДНК донорских Т-клеток. Благодаря этому изменениям Т-клетки стали универсальным препаратом, который можно использовать любому пациенту и не нуждается в подборе по совместимости, как в случае традиционных методов лечения. Помимо этого, ученые запрограммировали донорские клетки уничтожать абсолютно все собственные Т-клетки пациента, независимо от того, злокачественны они или здоровы.

Теоретически, если все Т-клетки исчезали в течение четырех недель после процедуры, пациент мог перенести пересадку костного мозга, восстановив здоровую иммунную систему.

Согласно результатам исследования, опубликованным в журнале New England Journal of Medicine, 82% участников достигли глубокой ремиссии после лечения и получили возможность провести трансплантацию костного мозга. 64% из них остаются здоровыми на момент публикации, что свидетельствует об эффективности в лечении лейкоза.

Самочувствие самой первой пациентки Алиссы Тэпли оценивается как отличное: девушка смогла отправиться в плавание, участвовать в программе Дьюка Эдинбургского и вновь посещать школу.

Она поделилась своими планами:

Следующим моим желанием станет получение водительских прав, но моя главная цель — стать ученым и внести вклад в открытие, способное помогать людям вроде меня.

Благотворительный фонд больницы Грэйт Ормонд Стрит согласился поддержать проведение лечения еще десяти пациентов.

Доктор Роб Чиза, исследователь проекта и консультант по пересадке костного мозга в GOSH, подчеркнул:

Хотя большинство детей с Т-клеточным лейкозом хорошо реагируют и на традиционное лечение, около 20% нуждаются в улучшенных вариантах терапии. Наше исследование открывает перспективу улучшения прогноза для всех больных этим редким, но опасным заболеванием крови.